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雷特綜合征新藥最新消息

2024年12月10日 09:16

截至目前，《自然·醫(yī)學(xué)》公布了美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)的用于治療雷特綜合征的新藥——Daybue，該藥物在 3 期試驗(yàn)中取得了良好的治療效果，是 FDA 批準(zhǔn)的第一款、也是唯一一款雷特綜合征治療藥物。此外，2024 年，TSHA-102 基因療法在美國(guó)開(kāi)展的 REVEAL 1/2 期兒童患者臨床試驗(yàn)中，完成了首例兒童患者的給藥。REVEAL 1/2 期臨床試驗(yàn)將首先評(píng)估 TSHA-102 在 5 - 8 歲雷特綜合征女童患者中的安全性和初步療效。趕緊點(diǎn)擊下面鏈接，再回歸一下超經(jīng)典作品《詭秘之主》吧！！

詭秘之主
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